Во всех частях растения содержатся алкалоиды, а в траве, кроме алкалоидов, есть сапонины, флавоноиды, аскорбиновая кислота, витамин А и органические кислоты – яблочная, лимонная, янтарная. В плодах довольно много жирного масла, также содержатся кумарины.

В качестве лекарственного сырья используют траву, корни и свежий сок чистотела большого. Их издавна применяют в народной медицине при кожных болезнях, трудно заживающих ранах, волчанке, опухолях кожи. В современной медицине настой чистотела назначают как слабительное и мочегонное средство, отвар чистотела употребляют для полоскания носовой полости и глотки при полипах в носу. При золотухе в нем рекомендуют купать детей.

Сок чистотела можно заготовить и на зиму. Для этого стебли длиной 12–15 см с цветками нужно осторожно срезать, пропустить через мясорубку и отжать сок. После этого на 1 л сока добавить 0,5 л г водки или 0,25 л спирта.

Препараты из чистотела противопоказаны при эпилепсии. С очень большой осторожностью их можно использовать при стенокардии, бронхиальной астме, неврологических заболеваниях. Необходимо помнить, что внутреннее применение препаратов чистотела допустимо только по назначению врача и под его контролем. Кроме того, растение ядовито, поэтому во время смеси сырья не следует касаться руками лица, глаз, а после работы необходимо тщательно мыть руки.